Gēnu terapija uzdāvina dzirdi kopš dzimšanas kurliem bērniem

Uzreiz gan jāsaka, ka šī terapija nav universāls brīnumlīdzeklis pret kurlumu – tā var ārstēt vien kurlumu ar specifisku cēloni. Proti, nelielam skaitam bērnu, kas kopš dzimšanas nedzird, kurlumu izraisījušas mutācijas gēnā, kas kodē olbaltumvielu – otoferlīnu. Šī iekšējā ausī esošā olbaltumviela ļauj nervu šūnām "iztulkot" skaņas radītās vibrācijas smadzenēm saprotamā veidā, proti, pārvērst tos elektriskos impulsos, ko mūsu smadzenes var interpretēt. Mutācijas, kas traucē šīs olbaltumvielas pareizu funkcionēšanu, ir samērā reta parādība, taču tomēr aptuveni 200 tūkstoši cilvēku pasaulē ir kurli tieši šī iemesla dēļ. Jaunā gēnu terapija sniedz tiem cerību atkal dzirdēt.

Kā tā strādā? Nepieciešams mērķa šūnās nogādāt veselus gēnus, kas atbild par otoferlīna veidošanos. Tas tiek panākts ar modificētiem adenovīrusiem. Ķīnā veiktajā eksperimentā sešiem bērniem vecumā no viena līdz sešiem gadiem modificētie gēni tika ievadīti ar injekciju cauri membrānai, kas atdala vidusausi un iekšējo ausi. Savukārt ASV veiktajā eksperimentālajā terapijā Filadelfijas Bērnu slimnīcas ārsti terapijas preparātu ievadīja vajadzīgajā vietā, implantējot speciālu medicīnisku iekārtu membrānā, kas atdala vidusausi no iekšējās auss.